每年6月是全球重症肌无力关爱月。对这个群体来说，“将就”是再熟悉不过的词——症状轻点就忍忍，激素副作用大了也扛着，总觉得“能稳住就不错了”。华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科主任医师李志军教授表示，“现在的临床针对重症肌无力的治疗有明确目标，即实现双达标：症状控制好，副作用也要小”。
依据2025年新版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》，“双达标”包含两项核心标准：一是症状控制达标，四肢无力、喝水呛咳、咀嚼困难、说话含糊这些症状，要尽可能不影响日常生活；二是安全性达标，长期吃激素的患者，指南明确要求把每日剂量降到5—10毫克这个安全区间。
“临床症状缓解了并不代表治好了，”李志军强调，“激素减不下来，脸肿、背厚、骨头脆，日子照样不好过。”
重症肌无力属于慢性自身免疫性疾病，分为眼肌型和全身型。眼肌型症状轻，主要是眼皮耷拉、看东西重影；全身型病症累及全身多处肌群，可造成四肢无力、吞咽及呼吸功能受损。该病于2018年被列入国家第一批罕见病目录。
现阶段，仍有不少患者依靠胆碱酶抑制剂和糖皮质激素“硬撑”。这些药虽能压住一部分症状，但副作用如影随形。
在临床诊疗中，李志军接诊过很多受此困扰的患者：30来岁的顶梁柱，浑身没劲干不了活，只能在家歇着；年轻女性吃了几年激素，脸圆了、背厚了，出门都得戴口罩；老年人更惨，骨质疏松一摔就骨折，全家跟着操心。
李志军表示，近年来，以FcRn拮抗剂艾加莫德为代表的生物制剂陆续在国内上市。这类靶向药用上之后，病情能稳住，激素也能慢慢往下减，“双达标”不再是一句空话。
李志军特别提醒，“急性发作后出院的第一年，是复发的高危期”。这时候外表看着没事了，体内的免疫紊乱其实还没完全捋顺，一场感冒、熬个夜、情绪一激动，都可能把病情再次点燃。急性期出院的患者最好在医生指导下做巩固治疗。哪怕平时病情稳定的，也得定期复诊，方案该调就调。
李志军建议患者每周做一次MG-ADL自评，就几道选择题，涵盖说话、咀嚼、吞咽、呼吸等8项日常能力。拿给医生看，比空口描述病情准多了。评分越低越好，0到1分说明控制得不错，比之前涨了2分以上就得赶紧找医生。
通讯员田娟