据新华社电 英国监管机构16日说,已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用,用于治疗两种血液病,这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。
英国药品与保健品管理局在当天发布的一份声明中说,在经过安全性、有效性等方面的严格评估后,该机构已批准品牌名称为Casgevy的基因编辑疗法投入应用,用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。该方法通过从患者的骨髓中提取干细胞,并在实验室中编辑细胞中的基因,然后回输到患者体内,使患者身体能够产生功能性血红蛋白。
CRISPR全名为“成簇的、规律间隔的短回文重复序列”,原本是细菌防御病毒侵入的一种机制,被科学家用于编辑基因。