近日，一款个性化癌症疫苗的3期临床试验结果引发广泛关注，它通过肿瘤基因组测序找到“坏突变”，由AI设计mRNA序列，作为疫苗与现有疗法联合使用，显著降低复发转移风险。这是mRNA癌症疫苗首次在大规模临床上获得积极结果。AI的深度嵌入，让癌症治疗实现了“一人一药”的定制。mRNA癌症疫苗能否打开临床应用的大门，开启癌症治疗的新时代？
对于大多数人来说，疫苗是“预防针”。但mRNA疫苗为什么能够治疗疾病呢？“疫苗中的‘疫’字表明免疫系统是它发挥作用的基础。mRNA进入细胞后，开启免疫‘递呈’之旅。”全球健康药物研发中心数据科学部负责人郭晋疆告诉记者，mRNA上的抗原信息会翻译为抗原并递呈给T细胞，让后者能够识别携带类似信息的癌细胞，启动免疫杀伤。通过向免疫系统提供抗原信息，诱导激活自身特异性免疫反应，用来防病或者治病的都叫疫苗。
“这次最大的特点在于，每个人使用的疫苗都不同。”郭晋疆解释，过去无论是预防传染病还是治疗癌症，新药开发需要找到“最大公约数”。但不同患者的突变谱和免疫特征千差万别，共用靶点很难奏效。此次疫苗针对1000多名患者的不良变异开出“一人一方”，需要比对大量的基因组、转录组测序数据，AI在其中发挥了重要作用。中科计算技术西部研究院研究员赵宇介绍，“先借助数字模型解析每一位患者独特的肿瘤免疫系统特征，基于系统认知定向设计疫苗方案，能够把‘试错’前置到数字世界里完成。”
当前，一旦获批药物出现更换原料供应、优化工艺等改变时，需备案、重新评估验证，甚至按新药重新审批。个性化药物的监管规则建立，需要研发者、生产方以及监管部门等各方共同构建，以实现鼓励创新、安全有效诊疗的双赢。 科技日报