【中国先进治疗药品】从抗癌到治慢病，先进治疗药物研发管线加速拓展

近5年来，我国先进治疗药品发展迅速。截至2025年6月30日，我国累计批准先进治疗药品新药临床试验申请（IND）517个（按受理号计）。

2020—2023年，我国先进治疗药品IND批准量年均增速接近100%；2024年批准数量与2023年基本持平，标志着我国先进治疗药品研发已从爆发期逐步走向平稳发展阶段。

截至2025年6月30日，我国已批准先进治疗药品IND的药物类型及适应证分布情况如下。

药物类型

细胞治疗药物：IND获批354个，占比68.5%。其中，经体外基因修饰细胞治疗产品200个，非基因修饰细胞治疗产品154个。

基因治疗药物：IND获批155个，占比30.0%。其中，非微生物载体类基因治疗药物28个，微生物载体类基因治疗药物126个，新兴微生物基因治疗药物1个。

其他：IND获批8个，占比1.5%。

适应证分布

先进治疗药物研究不断取得突破，为众多疑难病症的治疗带来新希望。从罕见病到癌症，从血液疾病到慢性病，先进治疗药物的应用范围不断拓展，正在重塑全球医疗格局。

已批准IND适应证分布

细胞治疗药物以抗肿瘤适应证为主，居于前三位的适应证依次为抗肿瘤（56.2%）、风湿性疾病及免疫相关疾病（8.2%）、呼吸系统疾病及抗过敏（7.6%）。

基因治疗药物以抗肿瘤适应证为主，前三位适应证依次为抗肿瘤（43.3%）、皮肤及五官科疾病（32.3%）、神经系统疾病（11.0%）。

其他先进治疗药物除1个为内分泌系统药物外，其余均为抗肿瘤适应证。

已开展临床试验适应证分布

在已登记的427项先进治疗药物临床试验中，包括287项细胞治疗药物临床试验（67.2%）、133项基因治疗药物临床试验（31.1%），以及7项其他先进治疗药物临床试验（1.6%）。

细胞治疗药物临床试验以抗肿瘤适应证为主，前三位适应证依次为抗肿瘤（56.8%）、消化系统疾病（8.0%）、呼吸系统疾病及抗过敏（7.3%）。

基因治疗药物临床试验同样以抗肿瘤适应证为主，前三位适应证依次为抗肿瘤（42.1%）、皮肤及五官科疾病（30.8%）、神经系统疾病（11.3%）。

其他先进治疗药物的临床试验适应证均为抗肿瘤。

近年来，针对非肿瘤适应证的先进治疗药物研发数量有所提升，2024年国内先进治疗药物获批IND中非肿瘤适应证占比达53.5%，较2023年的40%有所提高。

从已批准IND及已开展临床试验的适应证分布均可看出，细胞治疗药物、基因治疗药物及其他类别先进治疗药物均以抗肿瘤适应证为主，表明抗肿瘤领域仍是先进治疗药物的研发热点，临床上也以肿瘤治疗作为先进治疗药物的重要突破口。

（摘编自《中国先进治疗药品研发现状与进展》，中国医药科技出版社出版）

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