 |
在研发生产基地,研发工程师进行新化学诱导培养基的研发。 长江日报记者周超 摄 |
 |
制备好的NouvNeu001在液氮中冻存。 |
长江日报讯(记者周超 通讯员余诗怡)8月8日,在位于光谷的武汉睿健医药科技有限公司(以下简称“睿健医药”)研发生产基地,科研团队正在进行帕金森新药NouvNeu001的生产。
8月2日,国家药品监督管理局正式批准了睿健医药帕金森新药NouvNeu001的IND(新药临床研究审核)申请,这也是帕金森治疗领域中,全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品,同期也已在澳大利亚、美国等地进行了IND申报工作。
不同于一般的药物或手术治疗,NouvNeu001聚焦临床需求导向,利用化合物实现精细细胞功能改造,从而真正满足临床需求。通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化,与体内原有神经元形成连接,并增强细胞分泌功能,进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善,以达到综合性的治疗效果。从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看,使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后,不仅行为学功能得到了极大恢复,而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。
这样突破性的技术优势来自团队开创性的研发思路。睿健医药联合创始人、首席执行官(CEO)魏君博士告诉长江日报记者,团队整合了发育生物学、化学、组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科。通过挖掘精准的“化学小分子开关”,在每个细胞中启动标准调控流程,实现了细胞的多重功能的精细改造,并且一次性解决了细胞治疗药物工业生产中高效、安全性及成本在内的多个难点。
被发现200多年后,帕金森依然无法治愈、不可逆转。数据显示,中国65岁以上的老年人帕金森患病率为1.7%。据此推算,中国的帕金森病人数量接近370万,并呈现年轻化的趋势。