前不久，在上海交通大学医学院附属新华医院，14岁的戈谢病患者小艾用上了国产新药。“用得上药、用得起药，心里踏实多了。”小艾母亲有了久违的轻松。长期依赖进口、价格高昂的罕见病用药，正出现更多“中国造”。（据12月3日《经济参考报》）
近日，14岁的戈谢病患者小艾在上海交通大学医学院附属新华医院用上了国产新药。这一小小药片，承载的不仅是生命的希望，更标志着我国在罕见病药物研发领域迈出关键一步。“中国造”正以坚实步伐打破长期依赖进口的局面，为健康中国建设注入强劲底气与有力支撑。罕见病虽罕见，但其背后是一个个鲜活的生命与家庭的沉重负担。我国现有各类罕见病患者约2000万人，每年新增患者超20万。由于患者群体小、药物研发成本高、市场回报低，罕见病用药长期面临无药可医、有药难买、买药太贵的困境。
如今，随着国产创新药的崛起，这一局面正在改变。北海康成等本土药企聚焦临床未被满足的需求，攻坚克难，成功研发出治疗戈谢病的国产药物。这不仅实现了技术突破，更通过规模化生产显著降低药价，让曾经“高不可攀”的治疗变得可及。这背后，是国家政策的有力支撑——从开辟审评审批绿色通道，到医保目录动态调整，再到“十五五”规划明确提出支持创新药发展，多部门协同发力，为国产创新药“铺路搭桥”，让救命药加速从实验室走到患者床前。
罕见病药的“中国造”，不仅是医疗技术的进步，更是国家综合实力的体现。近年来，我国获批的国产创新药已超过110个，市场规模突破千亿元，在研新药数量占全球比重超20%，跃居全球第二。审评审批速度大幅提升，创新药研发正从“跟跑”迈向“并跑”甚至“领跑”。这一系列成就，彰显了我国在生物医药领域的战略定力与创新活力，也为健康中国建设提供了坚实支撑。
当然，前路仍任重道远。目前我国仅有百余种罕见病有药可治，药物可及性、医保覆盖、基层诊疗能力仍需提升。未来，应进一步完善罕见病防治体系，推动商业保险与慈善机制参与，构建多层次保障网络。
（童方萍 作者为湖北市民）