本报讯（记者蒋毅槿 通讯员李华 许育秀）“感谢国家医保政策，我现在也能用得起‘特效药’了。”近日，罕见病视神经脊髓炎谱系疾病患者冯姨在珠海市中西医结合医院门诊部接受了萨特利珠单抗（商品名“安适平”）注射治疗。这种刚上市时高达39800元/支的“特效药”，冯姨经医保报销后个人自付的费用是3791元。记者了解到，这是在新版医保药品目录正式实施、高价值罕见病药物进医保新政落地后，该院首个使用萨特利珠单抗注射治疗的门诊处方。
冯姨今年58岁，去年末突然出现颈部疼痛、双下肢麻木和疼痛，日常生活受到极大影响。冯姨辗转多个医院，最终在珠海市中西医结合医院神经内科被确诊为视神经脊髓炎谱系疾病。
记者了解到，视神经脊髓炎谱系疾病是一组罕见的由自身免疫介导的以视神经和脊髓受累为主的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，2020年我国流行病学数据显示，视神经脊髓炎谱系疾病年发病率约为0.278/10万人。该病以青壮年女性居多，平均发病年龄约40岁，具有高致残性、高复发性。患者多表现为视力下降、下肢乏力、疼痛及脊髓功能障碍等症状，严重者可能失明或瘫痪。该病于2018年5月被纳入国家首批121种罕见病目录。
据介绍，萨特利珠单抗是治疗视神经脊髓炎谱系疾病的“特效药”，市场价39800元/支，这让不少患者望而却步。2023年12月13日，萨特利珠单抗纳入国家医保目录，标志着神经脊髓炎谱系疾病患者进入了“有药可保”的治疗时代。
今年，珠海市中西医结合医院为冯姨的萨特利珠单抗门诊用药申请了医保备案，打通罕见病治疗“最后一公里”。
很多视神经脊髓炎谱系疾病患者视力受损、行动不便。在保障用药安全的前提下，用药方式越是便捷，越利于患者坚持治疗。珠海市中西医结合医院神经内科相关负责人表示，日后，冯姨可以在门诊开药，取药回家后自行皮下注射治疗，不仅节省了住院、手术、陪护、往返的时间和经济成本，也让病情对生活的影响降到最低。