芜湖市第一人民医院肿瘤血液科 古爱虎
谈到肿瘤的治疗，我们脑海中会浮现出“化疗”（即化学药物治疗）、“放疗”（即放射治疗）等令人恐怖的治疗方法，它们如同一把双刃剑，在抗击肿瘤的同时，也给患者带来许多痛苦不堪的副作用，严重影响病人生活质量，真是“杀敌一千，自损八百”。
随着社会的发展、生活水平的提高和医疗技术的快速发展，人们对健康的个体化需求与日俱增，肿瘤患者的精准诊疗也变得尤为重要。在这样的时代大背景下，精准医疗应运而生，肿瘤的靶向药物治疗是精准医疗的一场革命，开启了精准医疗的新篇章。
什么是靶向治疗？
顾名思义就是针对肿瘤细胞上某个“靶点”采用相对应药物的治疗，又称“生物导弹”治疗，特点是让肿瘤细胞特异性死亡，把对正常细胞的影响降到最低。如果把人类抗击肿瘤比作一场战争，那靶向药物就是战场上的“精准导弹”，能够准确无误地击中目标（肿瘤细胞），而几乎不伤害周围的“无辜平民”（正常细胞）。全球第一个问世的靶向药物是治疗慢性粒细胞白血病的伊马替尼（商品名：格列卫），至今有二十多年了。
靶向药物是怎么杀伤肿瘤细胞的？
每个肿瘤细胞表面或内部都有自己特定的成分（本质上是分子或蛋白质），这些特定的成分有助于肿瘤细胞的增殖和生长，如果把这些成分比喻成“锁”，那么靶向药物就是能够特异识别并结合这把“锁”的“钥匙”，当靶向药物这把“钥匙”精准识别并结合肿瘤细胞的这把“锁”后，“锁”就发挥不了作用，因为它阻断肿瘤细胞的信号通路，抑制了肿瘤细胞的生长，或者直接杀死肿瘤细胞。例如，在人类肿瘤治疗史上具有里程碑意义的靶向药物——曲妥珠单抗（好比“钥匙”），就是主要针对乳腺癌细胞表面的“锁”（即HER2蛋白，能促进乳腺癌细胞生长）设计的。当曲妥珠单抗识别并结合肿瘤细胞表面HER2蛋白后，就能抑制乳腺肿瘤细胞的生长，使肿瘤细胞停止增殖甚至死亡。
靶向药物分类
1.单克隆抗体药物
简称“单抗”，具有较高选择性，“单抗”因分子量大，不易进入到肿瘤细胞内，它作用的靶点一般在肿瘤细胞表面。单抗类药物一般需要静脉输液或皮下注射给药，如治疗淋巴瘤的“利妥昔单抗”，治疗乳腺癌的“曲妥珠单抗”等。
2.小分子靶向药物
由于分子量小，能进入到肿瘤细胞内，直接作用于肿瘤细胞内的特定靶点，此类药物一般为口服给药。如?电影《我不是药神》提到的治疗慢性粒细胞白血病的“神药”伊马替尼。
靶向治疗的适用人群
靶向治疗对于早期和晚期的肿瘤患者都会有效，但并不是所有肿瘤患者都适合靶向治疗，通常情况下，在做靶向治疗之前，要求对患者的肿瘤组织标本或者血标本进行一个基因检测，目的是寻找“特定的靶点”（即上文提到的“锁”）。能找到“特定的靶点”，才有靶向治疗的可能。目前，靶向治疗应用较多的肿瘤是肺癌、乳腺癌、肠癌、胃癌、淋巴瘤及白血病等。
靶向药物治疗的优势有哪些？
1.有特定靶点，针对性强，定位准确，毒副反应较少，提高患者生活质量，尤其适合晚期肿瘤，体质状态差，不能耐受放疗、化疗的患者。
2.小分子靶向药物多为口服药物，可在院外服药，不需要住院，患者依从性较好。
3.适用范围广，只要肿瘤细胞有特定的基因突变，无论早期还是晚期肿瘤，都可以进行靶向治疗。
靶向药物有副作用吗？
俗话说“是药三分毒”，靶向药物也不例外，当然靶向药物的副作用不同于传统的化疗药物，表现如下：
皮肤反应：为靶向药物常见的不良反应，如皮疹、干燥、瘙痒、手掌和足底的麻木、水疱、脱屑等。
胃肠道反应：部分靶向药物可能引起恶心、呕吐、腹泻等胃肠道症状，症状比化疗引起的副作用轻。
肝功能异常：某些靶向药物会影响肝脏功能，导致血转氨酶水平升高，服药期间要定期检测肝功能，严重时需要降低药物剂量或暂停治疗。
出血或凝血问题：一些靶向药物可能影响血小板功能或血管内皮细胞，导致出血倾向或凝血功能障碍。
心脏毒性：某些靶向药物，如治疗乳腺癌的曲妥珠单抗，作用于肿瘤细胞HER2蛋白这个靶点，可能会影响心脏功能，引起心律失常、心功能下降甚至心力衰竭，尽量不与其他有心脏毒性的药物一起用，且治疗过程中要密切监测心脏功能。
靶向治疗未来的前景如何？
随着医学科学的不断发展，人类对肿瘤的认识越来越深入，将来会有更多肿瘤细胞的新靶点被发现，靶向药物的研发和应用也将迎来更加广阔的前景。未来，靶向药物的作用会更加精准，疗效更加显著，副作用会进一步降低。