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专家团在重大疾病新药靶发现及新药创制全国重点实验室参观交流。 （受访单位供图） |
赣江潮涌，群贤毕至。10月24日至26日，2025江西医药发展大会暨重大疾病新药靶发现及新药创制全国重点实验室第三届年会（赣江会）在赣州举行。500余位国内外顶尖专家学者、政府代表及企业领军人物齐聚一堂，共话生物医药产业创新发展。 会场外，赣南创新与转化医学研究院（以下简称研究院）实验室里，显微镜下的胚胎正被进行精密的基因编辑，万级层流手术室中，科研人员为大动物实施着关乎新药命运的手术。 这里，是成功实施全球首例犬心脏干细胞移植的地方，也是拥有超万种品系的“心肝宝贝”特色模型资源库所在地。 以研究院为圆心，周边已集聚超40家生物医药企业，形成超400亿元的产业集群，一条从基础研究到产业转化的创新链正在赣南腹地延展。 聚光灯下的赣州，正崛起为模式动物研发、应用的高地，模式动物工程研究和宠物产业已成为产业新增长极和城市新名片。 新药研发：十年磨剑 点亮生命曙光 一款新药的诞生，往往意味着“三个十”的艰辛历程：十年时间、十亿元投入、不足十分之一的成功概率。在赣州，有着一群科研人员正朝着创新药的目标执着前行。 面对心血管代谢性疾病这一威胁国民健康的“头号杀手”，研究院科研团队通过构建多物种、全病程、多组学分子谱图网络，从四个层面深入解析共病机制，发现了治疗NASH、心肌肥厚等疾病的共性通路。基于ALOX12、GPR31等新靶点，团队开发了临床前新结构小分子化合物，并完成临床前研究，目前正推进美国FDA、IND申报。 在抗抑郁药物研发方面，研究院与合作企业开发的创新药SeHippy已获美国FDA上市批准，将临床治疗有效率提升至61.8%、复发率降至19.3%。 这些药物的研发，都离不开模式动物的贡献——它们被誉为生物医药领域的“芯片”与“活试剂”。 “任何新型治疗方案或药物在进入临床前，都必须经过模式动物的安全性与有效性验证。”赣南创新与转化医学研究院院长、重大疾病新药靶发现及新药创制全国重点实验室执行主任李红良教授表示。 从大小鼠到犬、猴、猪等大动物，它们通过标准化培育和基因编辑，成为科学研究中不可或缺的“替身”，为人类疾病研究和药物开发提供重要技术支撑。 技术突破：自主创新 打破国外垄断 我国在模式动物领域长期被发达国家“卡脖子”。以基因编辑大鼠为例，其胚胎冷冻保种及复苏技术曾是制约行业发展的世界性难题。 关键核心技术是国之重器，是要不来、买不来、讨不来的。研究院凭借17年技术积累，实现了从跟跑到并跑的跨越。 研究院建立了新药研发一站式科技创新体系，通过“AI+知识”药物筛选技术的全方位应用，大幅提高靶点转化和药物研发成功率，使先导化合物到临床候选化合物的转化率提高20%以上，研发周期缩短3至5年。 2024年7月，全球首例犬心脏干细胞移植在这里成功完成。这项创新手术为患有严重左心室心衰的“明星犬”贱贱带来了康复希望，也为更多患有类似心脏疾病的宠物提供了新的治疗选择。 目前，研究院模式动物工程研究中心已构建了极具特色的“心肝宝贝”特色模型资源库，拥有超1万种品系动物，为精准医学研究提供了丰富的材料基础。许多品系通过冷冻胚胎或精子保种，需要时再复苏。这不仅大幅降低成本，更是技术自主的关键突破。 此外，团队在疾病动物模型构建方面已形成完整技术体系，累计创制近200种疾病动物模型。 人才汇聚：筑巢引凤 凝聚创新力量 顶尖平台，人才聚合。赣州创新采用“政府用人、院校上编、企业发薪”的引才机制，为高层次人才提供了全方位保障。 2021年以来，研究院引进博士、教授近100人，硕士研究生100余人，科研团队规模超500人。研究院与赣南医科大学共建的生物医药现代产业学院，培养本科生、研究生近300人，培养国家、省级高层次人才30多人次。 90后全职特聘教授万娟切身感受到赣州对人才的重视：入住精装人才公寓等专属服务，让她能全身心投入科研。她带领的模式动物团队已发表SCI论文13篇，获批多个国家级和省市级项目。 动物影像平台主任莫静贻博士是广东韶关人，选择来到赣州发展。“韶关与赣州地域相邻、文化相近，来到赣州工作，我既有服务赣南革命老区的荣誉感，也有一种亲切感。”莫静贻如是说。 产业集群：链式发展 激活区域经济 “人才来了，科研有了基础，众多创新高端产业才有孕育土壤。”实验室主任、中国工程院陈志南院士对记者说。 在模式动物领域，研究院构建了多维度、全病程的疾病动物模型标准化体系，打造“百万级”样本规模的重大疾病模式动物工程资源库。不仅服务于实验室新药研发，更可作为“技术商品”或“解决方案”，向科研机构与企业开放共享。 同时，研究院瞄准宠物行业技术瓶颈，构建了覆盖宠物食品、药品、CRO服务等全生命周期的产业创新体系。在医工转化领域，搭建的一站式技术开发平台已累计开发生物试剂与抗体3000余种，检测项目超4000项，形成系统化的技术转化体系。 随着人才集聚与科研突破的双轮驱动，京东京业汇、小米集团等40多家企业相继落地赣州，形成了规模超400亿元的产业集群。 平台高地：立足赣南 服务国家战略 在创新驱动发展战略引领下，赣州生物医药产业迎来重大发展机遇。研究院基地已建成7栋现代化科创园区，设有5个科研中心、17个科研平台，基因工程动物资源库等3个国家级平台正在筹建中。 面向未来，研究院正牵头建立中国模式动物标准化体系。联合50多家科研机构和高校的近80位专家开展研讨，正在整理提交建议。标准化的建立，将极大提升我国新药研发的效率与可靠性。 随着100余项发明专利的转化应用，赣州正从生物医药产业的“后起之秀”稳步迈向“核心玩家”。