近日，英国《自然》杂志在线发表了一项由上海科技大学、广西医科大学第一附属医院、复旦大学和正序生物合作完成的重磅临床研究成果：碱基编辑药物CS-101注射液在治疗β-地中海贫血的早期临床试验中，取得突破性成功，5位接受治疗的输血依赖型患者均在短期内摆脱输血，重获健康造血能力。这是全球首个发表于《自然》主刊的碱基编辑药物临床研究，标志着我国在基因编辑治疗这一尖端领域已走在世界前列。
β-地中海贫血是一种遗传性血液疾病，患者自身无法有效合成健康的血红蛋白。输血依赖型患者依靠每2至5周一次的规律输血来维持生命，不仅面临铁过载、感染等风险，终身治疗也给家庭与社会带来沉重负担。
碱基编辑疗法CS-101注射液的开发，依托团队自主研发的“变形式碱基编辑器（tBE）”。它更像是“基因修正笔”，无需切断DNA双链，即可精准地将出错的特定DNA进行修改。这种机制从根本上避免了因DNA断裂可能带来的染色体片段丢失、重排等潜在风险，理论上具有更高的安全性。
临床研究表明，碱基编辑疗法CS-101注射液展现了出色的疗效、安全性及持久性，效果优于其他基因治疗产品，具有显著的临床应用价值，有望成为全球首个获批上市的碱基编辑药物，惠及更多患者。徐盈
本版所载验方，不能代替医生诊疗，使用时应经医生指导。