探索建立系统性保障 帮助罕见病患者脱困

　　“我们家小哲参加新药临床试验情况还不错，又有两个小病友开始用‘温和激素’了，罕见病患者家庭看到了更多希望……”日前，看着手机屏幕上一位特殊“网友”苏文曦（化名）发来的信息，全国政协委员、广西南宁市第四人民医院艾滋病科护士长杜丽群露出了欣慰的笑容。

　　苏文曦的孩子不幸罹患杜氏肌营养不良症（DMD），这一罕见病在国内目前无特效药可用，只能通过使用激素控制病情发展。

　　2025年，苏文曦作为患儿家长代表向杜丽群反映了“温和激素”价格高、承受难的问题。杜丽群在调研笔记中郑重记下：“患者年均用药费用高达十余万元，对普通家庭而言是沉重的负担，不少家庭因费用压力被迫中断治疗……”

　　“诊断难、用药难、保障难，这是长期压在罕见病患者身上的‘三座大山’。”杜丽群说。履职期间，她深入调研、广泛听取意见，用心收集整理帮助罕见病患者脱困的意见建议。

　　“多渠道听取各方的声音，才能采集真民意、真‘解法’。”杜丽群说。从康复资源扩容到用药保障，她紧盯罕见病，积极建言献策。今年，她对相关问题的破局思路，有了更具整体性、系统性的思考，重点围绕包括探索建立罕见病用药成本补偿机制、构建罕见病用药供应保障网络等方面深入研究。目前，她正加紧撰写一年多来的调研成果，计划3月初将形成的意见建议带到全国两会。据新华社电