AI制药正从技术演示阶段迈向产业化落地的关键验证期。近期，AI制药企业英矽智能宣布，由AI完成靶点发现与分子设计的候选药物Rentosertib正式开启Ⅲ期临床试验。与此同时，字节跳动拆分出来的AI制药企业Anew Labs完成2.9亿美元首轮独立融资，投后估值达15亿美元。研发进展与资本动作交织，让AI制药再度成为市场关注热点。
但行业也趋于冷静，海量AI生成分子不等于成药，当资本褪去热度滤镜，AI制药必须从炫技式算法演示转向实打实的工业验证。不久前，在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周上，产业界、科学家、投资机构等代表齐聚一堂，共同探讨AI赋能新药研发的机遇与现实瓶颈。如何真正把技术优势转化为惠及患者的创新药物，是当前亟待回答的问题。
技术路线迎来临床检验
传统创新药研发周期长、投入大、失败率高。借助AI技术介入，药物早期发现开辟出新路径。由英矽智能研发的口服小分子抑制剂Rentosertib，是针对特发性肺纤维化的候选药物。据企业方面介绍，从靶点识别到候选分子确定全部依托AI平台完成，耗时18个月，合成78个分子就拿到候选化合物。
特发性肺纤维化（IPF）是一种与年龄相关的进行性肺部疾病，以间质性肺炎、呼吸困难、咳嗽为主要特征，全球有数百万患者受该疾病困扰。当前临床主流标准治疗药物仅可延缓疾病发展，尚无法实现逆转病程、恢复肺功能的治疗效果，患者确诊后中位生存期为2年至4年，临床存在巨大未被满足的治疗需求。
英矽智能联席CEO兼CSO任峰向中国城市报记者表示，AI给制药行业带来的核心改变，是推动研发从经验驱动转向数据驱动。“以前做药，靠生物学家、化学家的知识经验来判断；现在有了AI，由数据和算法帮助决策。这首先减少了人的偏见，数据驱动比经验驱动更客观；同时AI阅读了大量文献专利，见过所有靶点化合物的结构，能比人的经验驱动具有更强的创造性。因此，AI赋能主要体现在两个方面，一是减少试错成本，二是提高创造性。”
在任峰看来，AI能够生成大量研发想法，但决策评判依旧要依靠人类专家。目前既懂AI又懂制药的复合型人才紧缺，很多海内外企业的合作需求都因为人才供给不足无法承接。
他进一步透露，当前RentosertibⅢ期临床试验正在全国47个研究中心开展，计划入组320名特发性肺纤维化（IPF）患者，预计2029年读出临床关键数据。
不过，进入Ⅲ期临床只是新药上市前的关键校验关口，距离最终证明AI制药路线的优越性仍有漫长距离。一位不愿具名的临床研究者对记者表示，“AI技术”本身不构成临床获益的证据，最终仍要看Ⅲ期试验的硬终点数据。
行业告别炫技式估值
一度炙手可热的AI制药赛道，当下正在经历资本视角的深层重构。尽管头部企业动辄数亿美金的融资额仍不断刷新纪录，但在不少专业投资机构眼中，评估的准星已经悄然移位。
大模型虽然能高效生成海量分子，但“有分子”绝不等于“有药”。上海生物医药基金合伙人郭秋杉对记者表示，AI预测的活性数据必须经过湿实验的淬炼，经受住毒理、药代动力学及CMC（即化学成分生产和控制）可开发性等多重考验。现阶段，AI尚无法脱离人类药物开发经验独立运作，它更应是药物发现团队与临床团队的协同工具，而非替代方案。
郭秋杉坦言，当前赛道确实存在扎堆与过热的情况，但理性的定价逻辑不应只建立在模型性能之上，而应锚定真实的资产转化效率。
五源资本投资副总裁方琦同样观察到赛道的理性回归。他认为，新药研发链条长，AI很难一步实现端到端解决全部问题，投资机构大多采取“沿途下蛋”的布局思路，顺着AI逐步解锁研发环节进行投资。“全球能够做出底层原创模型架构的企业为数不多，目前市场绝大多数企业属于AI工具应用型企业。应用型企业会获得一定估值溢价，但长期来看，无论是对接二级市场，还是开展跨国药企合作，最终都会回归‘资产逻辑’做定价，看企业同一周期能够交付多少高质量管线资产。同时，二级市场对AI概念也愈发审慎，倒逼企业告别炫酷故事，回归产业本质。”
医疗数据“用起来”
难题待破解
资本回归理性之后，产业底层的现实挑战愈发清晰。上海数字产业（集团）有限公司总经理张静楠表示，AI制药企业对医疗健康数据需求旺盛，但医疗数据自带强隐私属性，原始数据直接外流存在巨大合规风险。真正的难点不是拿不拿得到原始数据，而是如何在安全合规的前提下，把数据真正用起来。
张静楠举例，张江科学大数据创新实验室搭建起“红、黄、绿”三区运行体系，落实“原始数据不出域、数据可用不可见”，经由技术审查、伦理审查双重把关，仅输出统计报告、模型参数等加工后的成果，兼顾数据安全与研发需求。
“医疗数据本身具有很强的行业导向性。这类数据价值并不单纯取决于规模和数据填充率，而是取决于数据能否与具体疾病、具体研发环节和具体业务问题相匹配。”张静楠指出，该实验室的定位不是简单输出原始数据，而是将数据资源、医学行业理解、药物研发场景相结合，面向具体研发需求完成数据治理，让真实世界数据能够直接服务AI模型迭代。很多企业手握海量零散数据，但缺少医学逻辑的加工梳理，数据很难发挥训练价值，这也是国内行业普遍遇到的困境。
除此之外，深势科技生物医药事业部总经理张鹏提出，AI虚拟生成的分子，在落地合成、实验验证方面依旧存在不少技术门槛。AI在计算层面可以输出大量候选分子，但部分分子合成路线复杂、成药性存在缺陷。行业需要打通干实验计算与湿实验高通量合成的闭环，通过更多高质量实验产生新数据反哺AI模型，完成从量变走向质变的过程。当前，AI更多是科学家的效率工具，而非完全替代人类。产业的成熟，离不开多方协同发力。