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研究人员在广州健康院细胞标准化检测实验室工作。
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南沙医院为患者注射间充质干细胞药物。
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广州南沙是全国细胞与基因治疗先行区，明确准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后，可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用。记者在广州市第一人民医院南沙医院（以下简称“南沙医院”）看到，多个科室正利用间充质干细胞开展慢加急性肝衰竭、缺血性脑卒中、膝骨关节炎等多种疾病的治疗。在医疗机构先行先试的带动下，大量细胞领域医药企业正在广州集聚。
本期《科技周刊》，记者深度解码广州在细胞与基因治疗领域的前沿探索。
文、图/广州日报全媒体记者武威 通讯员陈俊畅、曹思佳、胡冰鑫（除署名外）
缺血性脑卒中 患者口角歪斜症状改善
南沙医院副院长、主任医师欧阳樱君告诉记者，近期，团队为一名79岁的缺血性脑卒中患者进行细胞治疗，这是南沙区利用细胞治疗技术治疗缺血性脑卒中的首个病例。
该院神经内科主任医师叶海霞介绍，一年前，患者王先生（化名）因左侧肢体乏力被诊断为延髓、桥脑右侧梗塞，经治疗后遗留左上肢抬举困难、行走拖步等症状。经长期康复理疗，后遗症无明显改善。不久前，王先生来到医院进行干细胞治疗，目前，较入院前病情稍有改善。
“患者主要改善的是口角歪斜和肌力。经过干细胞的静脉注射，患者上下肢的肌力均有不同程度的恢复，手部力量恢复较明显，口角歪斜的症状则完全恢复。在以往的中风患者中，患病一年后口角歪斜状况能恢复的少之又少。王先生的生活质量得到提高。”叶海霞说，细胞治疗虽然不能直接开通堵塞的大血管，但有增加神经可塑性、促进神经修复和再生、促进微血管生成、改善微环境、免疫调节等作用。医院定期对患者进行评估，监测患者的血液标记物，但目前临床开展例数不多，具体疗效有待进一步观察。
膝关节骨性关节炎 两例病人膝痛症状缓解
南沙医院骨科主任、主任医师王建炜透露，不久前，医院还应用细胞治疗技术治疗了两例膝关节骨性关节炎——通过穿刺治疗将细胞直接注射至膝关节病灶附近，修复膝关节免疫微环境，促进软骨细胞的修复和再生。
王建炜说：“这两个病人的共同特点是膝关节疼痛，影响他们的日常生活，特别是病人上下楼梯或从座位站起来时痛感加剧，下蹲也受限。医院开展细胞治疗技术治疗膝骨关节炎项目，令他们有了新的治疗选择。经检查，两位患者的膝骨关节炎病变都比较严重，适合进行细胞治疗。2025年11月，我们对其中一位病人进行了双侧膝关节注射治疗，另一位病人则只进行了单侧膝盖的注射治疗。病人一个月后回访，均表示膝关节症状明显缓解，日常生活也便利很多。从这两个病例来看，干细胞治疗对于膝骨关节炎疼痛的改善有一定的效果。”
南沙医院骨科主任医师黎俊豪认为，随着人口老龄化的加剧，我国患有膝骨关节炎的人数约有1.4亿，其中10%—15%的患者病情较重，需要做膝关节置换手术。未来，干细胞治疗将有望让患者的病情得到有效控制，降低他们做手术的概率。
慢加急性肝衰竭 2例明显改善 6例病情未恶化
慢加急性肝功能衰竭是在慢性肝病基础上出现的急性肝功能恶化、伴随肝脏和肝外器官衰竭的复杂综合征，此病在我国主要由乙肝病毒诱发。
南沙医院消化内科主任、主任医师黄耀星告诉记者，2025年6月，科室完成全国首例异体骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝功能衰竭，截至目前，已完成8例。“接受治疗的8位患者中，有两例经过我们的随访，肝功能指标显著改善，已基本恢复至正常水平。其余6位患者肝衰竭病情进入稳定阶段。”黄耀星说，传统人工肝治疗需血管穿刺置管，属侵入性操作，且常需多次治疗。相比之下，细胞治疗仅需外周静脉输注，操作便捷。
团队结合病例认为，在疾病早期应用细胞治疗，可有效避免患者转入ICU及接受人工肝等侵入性操作，显著缩短病程。据介绍，细胞治疗慢加急性肝功能衰竭的机制是——早期输注的干细胞可阻断肝脏内炎症级联反应（炎症风暴），抑制过度炎症。同时，促进内源性生长因子分泌，进而推动白蛋白合成与血管新生，协同促进肝脏修复再生。
记者了解到，该院应用的细胞治疗制剂由广州的合作企业提供，通过采集志愿者骨髓，经细胞分离、鉴定、扩增培养，最终制成临床级细胞制剂。
黄耀星说，第一例治疗效果非常好的患者，本身没有病毒性肝炎的基础，属于不明原因引起的肝硬化导致的肝衰竭。后期，医院又纳入了酒精性肝病、病毒性肝病、自身免疫性肝病等一系列病人。“从目前案例看出，细胞治疗在早期应用时效果更好，如果肝衰竭到了终末期再使用细胞治疗，虽不能像第一例那样力挽狂澜，但仍然可以让这部分患者的稳定期延长。肝衰患者病情通常都很危重，在治疗上仍要用‘组合拳’。对终末期患者来说，干细胞治疗技术不能完全取代肝移植所能达到的效果。”
克罗恩病肛瘘 患者术后两周瘘口基本闭合
克罗恩病是一种可累及全消化道的非特异性炎性疾病，约20%—30%的患者会合并肛瘘，且多为复杂性肛瘘（多条瘘管、迁延不愈）。患者非常痛苦，传统手术治疗创伤大、恢复慢且复发率高。
2025年12月，南沙医院开展了首例用干细胞治疗克罗恩病肛瘘的注射治疗。就在采访当天，29岁的患者张先生（化名）回院复诊，困扰他的肛瘘问题已基本痊愈，“手术过程中及术后没有明显疼痛的感觉，排便也没有受影响。”
南沙医院普外科主任、主任医师温敏杰告诉记者，两年前，张先生（化名）被确诊为克罗恩病。去年12月11日，医院为其进行人脐带间充质干细胞局部注射治疗，在瘘管内口及周围组织注射间充质干细胞，术后两周随访显示，张先生的瘘管内外口已闭合，渗液基本消失，后续将进行长期随访。
据了解，针对该病，传统手术需切开或挂线切除大部分括约肌，易导致患者术后肛门失禁。间充质干细胞具有免疫调节、抗炎作用，可促进局部瘘管愈合，且细胞治疗只需在瘘管周围注射，避免患者括约肌损伤。对于克罗恩病这一难治性疾病，患者一生中可能多次发生肛瘘，若注射后瘘管完全愈合，且基础病控制良好，即可实现治愈，患者也不用经历术后剧痛、换药痛苦等体验。
多轮评估 先行先试 确保临床安全性
南沙医院院长戴奇山介绍，自医院开展细胞治疗技术试点以来，试点病种项目已分三批先后展开。第一批是2025年6月开启的慢加急性肝功能衰竭治疗；第二批项目是近期开展的膝骨关节炎、缺血性脑卒中以及克罗恩病肛瘘等三种疾病的干细胞治疗；第三批治疗项目目前已立项，经相关审批环节后即可开展，治疗病种包括自身免疫性肺泡蛋白沉积症、中重度—重度血友病、CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病、湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）等。
“按照医疗新技术规范化落地的标准流程，技术研发须历经多阶段严谨验证。待充分证实其安全性、有效性后，方可获批广泛临床应用。由于该过程周期长、投入大，对众多细胞和基因治疗企业而言是技术攻关与资源投入的双重挑战。南沙作为全国细胞与基因治疗先行区，对细胞治疗技术临床应用放宽了市场准入，我们所使用的细胞治疗技术经过前期的临床试验，验证其对人体的安全性和有效性后，就有可能被医院采纳，用于治疗相关适应证患者。”戴奇山说，在南沙，医院将在政府的指导下，与备案企业相互协同，促进细胞与基因治疗技术的临床应用，形成从企业研发生产到医院临床应用的闭环。
医院将基于院内的优势专科，对拟开展的细胞与基因治疗病种进行筛选。所有细胞治疗技术必须经过医院学术委员会和伦理委员会的严格审查，并报请上级卫生健康行政部门审批备案后，方可在院内实施。
广州科研机构：赋能加速转化落地
广州科研机构在干细胞科研领域拥有深厚的学术积累，始终处于国际学术前沿，由中国科学院广州生物医药与健康研究院（以下简称“广州健康院”）主办的广州国际干细胞与再生医学论坛已举办15届，在国际干细胞治疗领域形成较大影响力。
论坛执行主席、广州健康院研究员潘光锦告诉记者，干细胞可以作为“种子”，演化为病人需要的细胞，从而治疗疾病，“目前，临床试验上比较接近落地的是利用干细胞衍生神经细胞治疗帕金森病。帕金森病的病因是多巴胺能神经元死掉无法再生，科学家正利用干细胞做成多巴胺能神经元，移植入病人体内来治疗疾病。我们单位则在探索将干细胞制成抗肿瘤的免疫细胞，从而治疗癌症。”
广州健康院副院长（主持工作）孙飞告诉记者，干细胞与再生医学领域正进入临床转化与应用的关键时期，“整个行业都已看到这一方向，近年来细胞治疗的研究和产业化都非常火热。”孙飞说。
孙飞介绍，广州健康院正开展先行先试工作，在广州南沙支撑细胞治疗的临床研究和应用。
值得一提的是，2019年，广州健康院还建立了细胞标准化检测实验室，是华南地区首个专业级针对治疗用细胞进行检测并得到CNAS（中国合格评定国家认可委员会）认可的实验室，成为开展细胞治疗临床应用的重要支撑。
科技企业谈创新
干细胞治疗帕金森病 Pre-A轮融资近亿元
广州瑞臻再生医学科技有限公司联合创始人兼首席科学家李晓江介绍，帕金森病作为一种影响众多患者的神经退行性疾病，至今缺乏根治手段，而诱导多能干细胞（iPSC）技术的出现，为解决这一难题带来希望。
李晓江介绍，公司核心业务围绕iPSC衍生细胞治疗展开。该技术可广泛应用于神经退行性疾病、肿瘤免疫等重大疾病的临床研究。值得关注的是，瑞臻再生医学在国内率先建立了iPSC全流程技术体系，累计获授权专利16项，其中包括国内首个与帕金森治疗高度相关的多巴胺能神经元分化制备专利。
针对帕金森病的治疗，iPSC来源的多巴胺能神经元展现出独特优势。通过立体定位注射，将DA-NPC（多巴胺能神经前体细胞）精准递送到大脑纹状体。这些细胞将在体内逐步成熟为多巴胺能神经元，并整合到神经网络中，通过持续分泌多巴胺，帮助患者恢复运动功能。据介绍，这一研究方向也成为瑞臻再生医学的核心管线产品之一。
瑞臻再生医学连续四年参加广州科技创新创业大赛，最终在2024年厚积薄发，一举斩获合成生物学成长组第一名的佳绩。大赛夺冠为企业发展按下“加速键”，2025年，瑞臻再生医学顺利完成Pre-A轮融资，获得近亿元资金支持。