“孤儿药”的“破冰”之路
“我手中拿的就是我们公司生产的‘宝贝’，虽然体积微小，但它承载着我国1.5万尿素循环障碍（UCDs）患者的生命希望。”近日，在位于亳州高新区的安徽沃泰生物医药有限公司，公司总经理岳进正在向记者展示企业的拳头产品——苯乙酸钠苯甲酸钠注射用浓溶液。
这家扎根亳州高新区的生物医药企业，正以创新力量改写罕见病治疗格局。尿素循环障碍（UCDs）作为致死率极高的遗传代谢疾病，曾因核心药物长期依赖进口而令众多家庭陷入困境。“我国每年新增300例患儿，过去家长不得不以每瓶5万美元的天价求购原研药。”岳进轻抚流水线上的制剂产品，“现在我们以不足进口价八分之一的价格，让救命药真正可及。”
相对常见疾病，罕见病的患病人群少，治疗药物市场需求低、研发成本高，制药企业通常不愿意投入资源进行研发和生产，因此被称为“孤儿药”。而沃泰生物医药则另辟蹊径，把目光投向了苯乙酸钠苯甲酸钠。
岳进说，这对企业来说既是机会，又是责任。该公司与中国人民解放军军事科学院军事医学研究院合作研发，历经数年的技术攻关，最终，2024年下半年，该公司生产的苯乙酸钠苯甲酸钠获批上市。该药品更是获批“十三五”国家科技重大专项。
在沃泰生物医药的生产车间，记者看到，一个个晶莹剔透的乙酸钠苯甲酸钠注射用浓溶液正依次穿过生产线，匀速前行。车间全部采用自动化、智能化生产设备，实现了生产原料全自动密闭运转，在大幅提高生产效率的同时，能够进一步确保产品整体质量。
当科技创新与人文关怀同频共振，“冷门”领域也能绽放出温暖的生命之光。技术创新和社会责任推动沃泰生物医药成功打破技术壁垒，为罕见病患者提供可及且经济的治疗方案，使更多遗传代谢病患者迎来“破冰”曙光。
实验室里的“中药侦探”
在弥漫着淡淡药香的实验室里，身着白大褂的技术员正凝视着气相色谱仪跳动的曲线。“这是中药材的‘基因图谱’，0.01ppm的农残波动都逃不过它的‘火眼金睛’。”安徽微谱检测技术有限公司负责人张雪梅轻触全自动进样器，向记者展示这台价值逾百万元的检测机器如何守护中药安全。
恒温恒湿的检测室内，数十台精密仪器如同银色卫兵整齐列阵。质谱仪指示灯明灭闪烁，机械臂精准抓取样品瓶，智能温控系统将实验室温度恒定。墙面上CMA、CNAS认证标识与9项实用新型专利证书，见证着这家国家级高新技术企业的技术底蕴。
“亳州是药都，拥有着得天独厚的地域优势，也是全国整个中医药链条上非常重要的一环。”张雪梅坦言，2020年，作为国内一家大型研究型检测机构，微谱集团敏锐捕捉到中药质量控制的时代命题，第一时间成立了中药大健康事业部，并将第一批重点实验室在亳州投资建设，也就是现在的安徽微谱检测技术有限公司。
“传统‘看摸闻尝’的鉴别方式已难以满足现代质控需求。”张雪梅指向正在运转的检测机器，“我们搭建的数字化检测矩阵，能对几百项指标进行精准量化分析，相当于为每味中药材建立数字化‘身份证’。”
“我们要用科研数据打破技术壁垒，让道地药材获得世界通行证。”张雪梅表示。当传统瑰宝邂逅现代科技，这家皖北检测机构正书写着中医药事业高质量发展的时代答卷。
亳州高新区的“创新密码”
作为区域创新发展主阵地，亳州高新区以创新驱动发展战略为引领，锚定“科技赋能、产业跃升”发展路径，持续强化创新要素集聚，交出了一份亮眼的年度创新答卷。2024年度，该区不仅以全省“双倍增两清零一提升”工作先进单位的荣誉彰显创新实力，更以多项突破性指标印证着科技创新生态的持续优化。
在创新主体培育方面，数据显示，2024年科技型中小企业备案量同比增长51%至196家，高新技术企业存量增至81家，较上年实现跨越式增长。特别在规上企业创新转型攻坚战中，9家亿元级无研发活动企业、5家五亿元级无研发机构企业全部“清零”，为产业升级注入强劲动能。
创新投入的持续加码成为区域发展显著特征。全年归集研发经费超10亿元，上报总额居全市第一位，实现研发投入强度1.7%的新突破，比上年提高0.3个百分点。这种投入强度不仅体现在数字增长，更转化为创新体系的硬核支撑——新增省级企业研发中心3家，推动全区省级以上科创平台突破30家。安徽瑞思威尔等领军企业依托创新平台，在生物医药、智能制造等领域开展核心技术攻关，形成产学研深度融合的创新矩阵。
技术要素市场呈现爆发式增长态势。通过深化“四链融合”，全年技术合同成交额创下新高：吸纳技术合同成交额17.38亿元，同比增长50%；输出技术合同成交额3.83亿元，实现翻倍增长。在2024年安徽“双创汇”亳州专场上，8家企业与知名院所达成1350万元产学研合作项目，预计撬动企业研发投入超5000万元，展现出创新协同的乘数效应。
“我们将持续擦亮‘高新’底色，力争2025年高新技术企业突破90家，科技型中小企业再增长20%以上。”亳州高新区科技创新局工作人员张艳表示。当前，亳州高新区正以“双倍增两清零一提升”专项行动为抓手，加速构建“科技型中小企业—高新技术企业—科技领军企业”的创新梯队，通过创新能级提升赋能“药都新城”建设，书写新时代高质量发展的创新篇章。
（记者 赵琳琳 丁圆/文 陈显锋/图）